实验可以单独开展，也可以伴随毒性或概念验证性研究/药效学研究同步开展。
（6）其他安全性研究
依据细胞制剂的特性，对于存在特殊风险的情况还应当开展生殖毒性、遗传毒性等其它安全性临床前评价。对于采用基因修饰/改造的细胞治疗产品，需关注有复制能力的病毒的产生和插入突变，特别是致癌基因的活化等特性带来的安全性风险。
（7）药效学研究
包括体外研究和动物模型研究。与适应症相关的体外研究，主要是对体细胞的药效和机理进行概念性验证。动物模型研究采用至少一种动物模型评估体细胞制剂体内药效和治疗机理，对剂量-效应关系、治疗有效性指标和替代生物标记物指标和指标的时效性等开展合理观察；研究用样品应当与临床研究用制剂具有一致性。
因动物种属、疾病模型构建、动物实验数据外推存在局限性等特殊情况下，可以只完成概念性验证研究。
4.研究方案
（1）研究选题恰当
研究选题应当有充分的科学依据，适应症选择是针对尚无有效干预措施的疾病，或威胁生命和严重影响生存质量的疾病，以及重大临床需求；研究的科学问题明确、可行。
（2）研究设计合理
研究设计应当与研究目的、研究阶段相适应，研究进度安排合理。有符合研究目标的适应症、以及病例选择和排除标准，受试者纳入排除标准清晰、合理，并能够在研究期间纳入充足的受试者。研究方案应当对干预进行详细描述，包括细胞制剂的细胞类型、剂量、给药途径、间隔和频率、疗程和设定依据等，研究性干预措施应当与研究目的相适应且具有可行性。如需对照组，应当合理设置。临床研究应当包含安全性和有效性等评价指标，主要评价指标恰当，并与研究目的相吻合，疗效评价标准应当包含该疾病领域公认的疗效指标，所有指标的测量描述规范、可行。病例报告表（CRF）内容全面，并与临床研究方案一致。对临床研究数据和细胞样本有质量监督和保存制度，统计分析方案科学完整。
（3）风险可控
开展临床研究前，应当对研究中潜在或可能的风险进行详细分析和评估，并制定有效的降低风险的控制方案和措施。应当制定退出标准、研究终（中）止标准，并为受试者购买第三方保险。制定完善的不良反应记录要求和严重不良事件报告方法、处理措施，如果受试者在研究过程中出现严重不良事件，应当立即暂停研究，及时妥善救治受试者，并于24小时内报告机构学术、伦理（审查）委员会。研究是否继续开展的决定须经机构学术和伦理（审查）委员会同意。
5.伦理合规
体细胞临床研究应当通过机构伦理（审查）委员会的审查，符合伦理准则和规范，供者和受试者的权益须得到充分保障。
（1）审查程序规范
机构伦理（审查）委员会的成员组成应当符合要求，伦理（审查）委员会委员参加审查应当有签到，出席和表决委员人数应当符合伦理审查制度和相关规范的要求，利益冲突管理符合规范。伦理审查批件/意见的内容应当全面，审查意见应当与国家法规或伦理准则保持一致。机构伦理（审查）委员会如对研究有修改建议，研究负责人应当按照意见进行修改；如需修改后重审，应当完成重审并形成重审意见和记录。
（2）知情同意书内容符合伦理规范
供者知情同意书样稿内容应当涵盖采集的目的、方法、费用、用途、风险、隐私保护和权利等。受试者知情同意书样稿应当对研究背景、目的、方法、费用、赔偿和补偿、潜在风险、受益、隐私保护和退出机制等有明确说明。知情同意书应当语言通俗、清晰和准确，符合伦理规范。
（3）受试者和供者保护措施得当
应当充分考虑研究的风险和受益。研究方案和风险控制措施应当能有效保护受试者和供者的安全和权利，保护隐私权和个人信息，受试者选择具有科学的依据且公平，受试者和供者能够在研究的任何阶段自愿退出且自身权益不会受到损害。
四、开展体细胞临床研究需要在信息系统上传的材料
（一）体细胞临床研究机构材料
医疗机构开展体细胞临床研究时应当按照附件一的材料目录提供机构相关材料，并满足以下要求：
1.机构体细胞临床研究管理主要负责人如果非机构法定代表人，应当获得机构法定代表人的授权。质量受权人为医疗机构内负责研究用体细胞制剂质量管理和院内放行的人员，应当获得机构履职的授权，需重点提供质量受权人从事体细胞制备或产品质量控制相关的工作简历。
2.有关机构学术委员会和伦理（审查）委员会组成的材料需包括全体委员姓名、性别、职称和专业领域等信息。
3.体细胞制剂院内管理制度应当包含医疗机构对临床研究用体细胞制剂如何实施质量管理的内容。
4.医疗机构承担国家和省级体细胞相关研究重大课题相关材料需提供课题名称、承担单位、课题负责人、起止时间和是否结题等信息，并附课题任务批件复印件等。
（二）体细胞临床研究相关材料
医疗机构开展体细胞临床研究应当按照附件二的材料目录提供相关材料，并提供机构学术委员会和伦理（审查）委员会的审核意见。如为修改或补充后再次提交，应当提供详细的修改和补充说明，并满足以下要求：
1.立项说明是体细胞临床研究完成医疗机构内部立项的说明材料，内容应当包括研究是否已经机构立项、对临床研究实施全过程管理的承诺，须由医疗机构法定代表人亲笔签字并加盖机构公章。申报材料诚信承诺书是研究负责人对所报送材料以及相关研究数据的真实性与合规性的诚信承诺，需由研究负责人签字。
